Medicamentos de Doenças Genéticas

Ammonaps (Sodium Phenylbutyrate) Fenilbutirato de Sódio 500mg – hiperamonemia
500mg - 250 Comprimidos
US$1.800,00
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Ammonaps (Sodium Phenylbutyrate) Fenilbutirato de Sódio 940mg – hiperamonemia e acidemia glutárica
940mg - 1 frasco de 266g
US$3.370,00
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Crysvita (Burosumab) Burosumabe 10mg/mL – hipofosfatemia ligada ao X (XLH)
10mg/ml - 1 ampola
Sob consulta
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Crysvita (Burosumab) Burosumabe 20mg/mL – hipofosfatemia ligada ao X (XLH)
20mg/ml - 1 ampola
Sob consulta
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Crysvita (Burosumab) Burosumabe 30mg/mL – hipofosfatemia ligada ao X (XLH)
30mg/ml - 1 ampola
Sob consulta
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Gomekli (Mirdametinib) Mirdametinibe 1mg – neurofibromas plexiformes sintomáticos
1mg - 42 cápsulas
Sob consulta
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Gomekli (Mirdametinib) Mirdametinibe 1mg (suspensão oral) – neurofibromas plexiformes sintomáticos
1mg suspensão oral - 42 tabletes
Sob consulta
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Imukin (Interferon Gamma-1b) Interferon Gama-1b 100mcg – imunomodulador (DGC)
100mcg - 5 frascos-ampola
Sob consulta
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Mepsevii (Vestronidase Alfa) Vestronidase Alfa 2mg/mL – MPS VII (Sindrome de Sly)
2mg/ml - 10mg/5ml
Sob consulta
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Naglazyme (Galsulfase) Galsulfase 5mg/5mL – terapia enzimática para MPS VI
5mg/5ml - 1 frasco
Sob consulta
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Sodium Phenylbutyrate (Sodium Phenylbutyrate) Fenilbutirato de Sódio 500mg
500mg - 250 tabletes
US$5.900,00
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Trappsol (Cyclodextrin) Ciclodextrina cíclica 3,960g – terapia experimental para Niemann-Pick C
3,960g - Pó solúvel e frasco ampola
Sob consulta
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